上海荻硕贝肯生物科技有限公司是一家专注于细胞治疗与基因治疗领域的创新型生物技术企业，自成立以来，该公司凭借在细胞生物学、分子生物学及转化医学领域的深厚积累，逐渐发展成为国内细胞治疗领域的重要参与者,以下从多个维度对该企业进行详细介绍。
企业概况与发展历程
上海荻硕贝肯生物成立于2015年，总部位于上海张江高科技园区，依托张江药谷的产业生态优势，聚焦肿瘤细胞治疗、自身免疫性疾病细胞治疗及基因编辑技术研发，公司由一批具有海外留学背景的生物学博士、医学专家及资深产业人士共同创办，核心团队在细胞治疗产品开发、GMP生产质量管理及临床转化方面拥有超过15年的经验。
成立初期，公司以CAR-T细胞治疗技术研发为核心，逐步建立了从靶点发现、载体构建、细胞制备到质量控制的完整技术体系，2018年，公司首个针对血液肿瘤的CAR-T细胞治疗产品进入临床前研究阶段，2021年获得上海市高新技术企业认证，2022年入选“上海市专精特新中小企业”名单,标志着其在技术创新与产业化能力方面获得官方认可。
核心技术平台与研发实力
荻硕贝肯生物的核心竞争力在于其自主研发的“模块化细胞治疗技术平台”，该平台涵盖三大技术方向：
CAR-T细胞治疗技术
公司针对血液肿瘤（如淋巴瘤、白血病）和实体瘤（如肺癌、肝癌）开发了多靶点CAR-T产品管线，其核心技术包括：
- 新型CAR设计：通过优化共刺激信号结构（如4-1BB、CD28）和调控元件，提升T细胞的增殖能力、持久性及肿瘤穿透性；
- 通用型CAR-T（UCAR-T）技术：利用基因编辑技术（如TALEN、CRISPR-Cas9）敲除T细胞内源性TCR基因，降低移植物抗宿主病（GVHD）风险，实现“off-the-shelf”即用型细胞治疗产品；
- 局部给药技术：针对实体瘤微环境免疫抑制特性，开发瘤内或腔内注射给药方式，提高局部药物浓度。
NK细胞与干细胞治疗技术
除CAR-T外，公司布局了自然杀伤（NK）细胞治疗间充质干细胞（MSC）治疗技术，NK细胞具有杀伤肿瘤速度快、安全性高的特点，公司通过CAR-NK改造和体外扩增技术，提高其靶向性；干细胞治疗则聚焦于炎症性疾病和组织修复，已建立多株临床级干细胞细胞库。
基因编辑与递送系统
依托CRISPR-Cas9、碱基编辑器等基因编辑工具，公司开发了高效、安全的基因递送系统（如病毒载体、脂质纳米颗粒LNP），为基因治疗产品的开发提供技术支撑，公司在肝脏疾病、眼科遗传病等领域的基因治疗项目处于临床前研究阶段。
产品管线与临床试验进展
荻硕贝肯生物构建了“血液肿瘤-实体瘤-非肿瘤疾病”三位一体的产品管线，其中5个核心产品已进入临床研究阶段：
血液肿瘤领域
- 靶向CD19 CAR-T（代号：DSB-001）：用于治疗复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤，I期临床试验显示，完全缓解（CR）率达60%，中位无进展生存期超过12个月；
- 靶向BCMA CAR-T（代号：DSB-002）：针对多发性骨髓瘤，已完成I期患者入组，初步疗效显示总缓解率（ORR）达75%。
实体瘤领域
- 靶向Claudin18.2 CAR-T（代号：DSB-003）：用于治疗胃癌、胰腺癌等实体瘤，通过联合PD-1抑制剂，在临床前模型中显著抑制肿瘤生长；
- 靶向EGFR CAR-T（代号：DSB-004）：针对肺癌、脑胶质瘤，采用局部给药策略，已在猴模型中验证其安全性和有效性。
非肿瘤领域
- CAR-NK细胞治疗（代号：DSB-005）：用于治疗乙型肝炎相关肝细胞癌，通过双重靶向（HBsAg和GPC3）降低脱靶风险，目前处于IND申报阶段。
产业化能力与质量体系
公司在上海奉建建有2000平方米的GMP中试生产车间，配备自动化细胞制备设备（如CliniMACS Prodigy）、封闭式细胞培养系统和质量检测平台，可实现年产万例级细胞治疗产品的生产能力，公司建立了严格的质量控制体系，符合中国NMPA、美国FDA及欧盟EMA的GMP标准，确保从细胞采集、制备到放行的全过程可追溯。
公司还与药明康德、金斯生物等企业达成战略合作，共同推进规模化生产工艺开发和供应链优化，降低生产成本,提高产品可及性。
团队与行业影响力
荻硕贝肯生物的核心团队由“科学家+临床专家+产业精英”组成，包括：
- 科学委员会：由中国科学院院士、知名免疫学家领衔，负责技术研发方向指导；
- 临床开发团队：成员来自瑞金医院、中山医院等三甲医院，拥有丰富的临床试验经验；
- 管理团队：CEO曾在跨国药企负责细胞治疗产品商业化，CMO具备10年以上GMP生产管理经验。
公司累计申请发明专利50余项，发表SCI论文30余篇，参与制定《细胞治疗产品质量管理规范》等行业标准，并承担多项国家级及上海市科研项目，如“十四五”重大新药创制专项、上海市科技创新行动计划等。
未来发展方向
荻硕贝肯生物将继续聚焦细胞与基因治疗领域，重点推进以下工作：
- 加速产品商业化：计划在2023-2024年提交2-3个CAR-T产品的BLA（生物制品许可申请），推动首个产品上市；
- 拓展国际化布局：开展中美双临床，推进产品在美国FDA的IND申报，争取进入国际市场；
- 探索新技术前沿：布局AI辅助的CAR设计、溶瘤病毒联合治疗等方向，保持技术领先性。
相关问答FAQs
Q1：上海荻硕贝肯生物的CAR-T技术相比同行有哪些优势？
A1：荻硕贝肯生物的CAR-T技术优势主要体现在三个方面：一是新型CAR设计，通过优化共刺激信号和调控元件，显著提升T细胞在体内的持久性和肿瘤杀伤能力；二是通用型CAR-T技术，采用基因编辑降低GVHD风险，有望实现“现货”供应，降低患者等待时间和治疗成本；三是针对实体瘤的局部给药技术，结合免疫调节剂，改善肿瘤微环境，提高实体瘤治疗效果，公司拥有自主知识产权的细胞制备工艺，生产效率和产品质量稳定性处于行业领先水平。
Q2：该公司细胞治疗产品的临床试验进展如何？何时能上市？
A2：荻硕贝肯生物的核心产品DSB-001（CD19 CAR-T）和DSB-002（BCMA CAR-T）已进入I期/II期临床试验，初步数据显示疗效良好，安全性可控，DSB-001针对淋巴瘤的临床试验预计在2023年底完成I期阶段，2024年提交BLA；DSB-002针对多发性骨髓瘤的II期临床试验正在推进中，有望在2025年上市，公司计划优先推进血液瘤产品的商业化，同时加快实体瘤产品管线临床进度，预计未来3-5年内将有5款产品陆续上市。
